▲衛福部健保署外觀。（圖／記者呂佳賢攝）
記者嚴云岑／台北報導
11歲的SMA病友潔沂因年齡不符健保用藥資格，僅能赴陸求醫。健保署今（16）日下午將與3家廠商協商，希望提供擴增給付合理價格。醫審及藥材組副組長張惠萍表示，依據廠商提出的擴增給付範圍，第一年健保會多支出25.4億，第五年仍須11.4億，對健保財務衝擊非常大，但可讓5成病患都有藥可用，期待在農曆年前獲得明確答覆，若議價價格合理，會再提到專家會議對擴增給付資格進行評估。
脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA），是一種遺傳性神經肌肉的罕見疾病，隨著時間的推移會逐漸惡化，失去自主控制肌肉的能力。台灣雖是世界第五個立法保障罕病病友醫療權利的國家，至今卻有超過九成SMA病友仍盼不到健保給付藥物。
健保署長李伯璋表示，罕病與新癌藥議題一直是自己的痛，今天已請廠商來議價，期待部分負擔上路後，能節省不必要醫療使用，讓健保資源重新分配給真正需要的人。
根據健保署統計，109年持有重大傷病卡的罕病病友為11,771人，至110年為12,241人，111年至11月底止則為12,842人，109年至111年之罕病專款預算，分別為71.66億元、76.01億元以及87.75億元，健保署在病友人數不斷增加下持續向健保會爭取增加預算，照護罕病病友。
健保於109年7月1日給付治療SMA的Spinraza藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果。截至111年6月30日止，使用人數41人、申報藥費約6.67億元，每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1,470萬元，最低735萬元。倘若廠商願意降價，健保署願意努力與之議價來擴增給付範圍。
張惠萍受訪時提到，Spinraza藥品第一年需要打6針，之後每年仍要打3針，若擴增給付通過，首年將受到大幅財務衝擊，但可讓受惠人數從1成提升到5成，若下午議價合理，會再召開專家會議評估使用者資格。
廠商於111年3月31日曾提出SMA用藥擴增給付至「3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧15之SMA病人」族群，財務衝擊第一年約25.4億元至第五年約11.4億元。經111年8月份藥品專家諮詢會議討論，結論為廠商本次建議擴增並未見文獻有具體醫療效益佐證資料，且財務衝擊仍大，超過111年新增的罕藥專款預算11.74億元。
李伯璋也表示，健保署向來極為關心罕病及癌症等病友的醫療權益，且照顧民眾及弱勢團體的健康亦是政府的責任，惟健保總額費用是固定，健保資源之運用必須考量病人、醫界以及藥界等多面向的需求。所以「錢得用在刀口上」，新藥、新療法在符合成本效益前提下，將可儘快納編，也盼廠商能夠在價格上有協調的空間，健保署會積極協商，為病患爭取更多權益，期許健保制度能永續經營。
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