記者嚴云岑／台北報導
11歲的SMA病友潔沂因年齡不符健保用藥資格，僅能赴陸求醫。健保署16日與3家廠商協商，希望提供擴增給付合理價格，今（19）日公布初步結果。醫審及藥材組副組長張惠萍表示，有2家廠商同意議價，分別為百健與羅氏，若2月專家會議與共擬會順利通過，有望在5/1前納入健保，受惠人數也將從41人擴增至200人。
▲SMA罕病治療藥品給付擴增，健保署1/19最新說明。（圖／記者嚴云岑攝）
脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA），是一種遺傳性神經肌肉的罕見疾病，隨著時間的推移會逐漸惡化，失去自主控制肌肉的能力。
健保於109年7月1日給付治療SMA的Spinraza藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果。截至111年6月30日止，使用人數41人、申報藥費約6.67億元，每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1,470萬元，最低735萬元。倘若廠商願意降價，健保署願意努力與之議價來擴增給付範圍。
目前健保僅有條件給付百健Spinraza藥品用於SMA患者上，因年齡限制嚴格，僅有1成患者受惠。百健為脊隨針劑注射，因第一年需打6支，之後每年都要打3針，依據其提出的擴增給付範圍，第一年健保會多支出25.4億，第五年仍須11.4億。
另外兩家持有SMA用藥的廠商分別為羅氏、諾華。羅氏為每日服用的口服懸液劑，諾華則強調基因治療，前者已納入中國部分給付，後者打一次終生有效，但一劑藥品單價高達6000萬元。
張惠萍表示，1/16與3家藥廠溝通後，已於昨晚收到2家藥廠回覆，百健和羅氏都同意健保砍價方案，但因已簽署MEA（保密協定），無法透露詳細價格。此次協商的擴增給付範圍為「3歲內發病確診、開始治療年齡7歲以上，且RULM≧15之SMA病人」，未來若兩家都納入給付，患者將與中國大陸一樣「有藥可選」，惟羅氏有最小年齡限制，需滿2個月以上幼童方可使用。
讀者迴響