基因治療首例!美科學家實驗體內基因編輯 改變DNA治罕病

▲▼科學家首次進行人體基因編輯。(圖/達志影像/美聯社)

專家指人體基因編輯的治療有不知曉的風險,不過一旦成功,將有望為治療不治之症帶來突破性進展。(圖/達志影像/美聯社,下同)

國際中心/綜合報導

美國科學界近日有重大創舉,首次進行人體內基因編輯,期望能透過永久改變病患的脫氧核糖核酸(DNA)治療疾病,倘若成功,將為基因療法帶來重大突破。

綜合《美聯社》、CNN報導,加州桑加莫療法(Sangamo Therapeutics)公司13日為患有先天新陳代謝異常疾病「黏多醣症二型」的44歲男子馬德(Brian Madeux)進行靜脈注射,將數十億矯正基因及一個能精準位置並切斷原有DNA的基因編輯工具注入他體內。治療效果將在一個月後初見端倪,3個月後就有準確結果。

科學家此前也曾編輯人體基因,不過是先抽取患者基因,在實驗室修改細胞後再植入病人體內,但這些方法僅適用於少數疾病,且療效並不持久,甚至可能因無法於適當位置嵌入DNA而產生新的問題,如癌症。而最新的療法則是以精準的方式在體內進行基因修補,如同派遣一名迷你外科醫師將新的基因安放在精確的位置。

▲▼科學家首次進行人體基因編輯。(圖/達志影像/美聯社)

桑加莫療法公司總裁麥克雷(Sandy MacRae)指出,「我們將你的DNA切開並插進基因,再縫起來 ,它就此成為你DNA的一部分,一生都與你同在」,因此意味着,一旦出現錯誤,也無法消除編輯的基因。

馬德做為全球首位進行體內基因編輯治療的患者,他表示很「震撼」。但也期望此療法能對自己及他人都有所幫助,「我樂於承擔風險」。

桑加莫療法公司副總裁兼首席醫療官康納(Edward Conner)透露,他們此前曾在老鼠及靈長類動物身上進行實驗,而臨床試驗也經由美國國立衛生研究所審查,研究人員在為馬德進行靜脈注射後,在醫院觀察其24小時,直到14日離開醫院時皆「看起來很好,到目前為止都沒有出現任何問題」。

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關鍵字:美國,基因編輯,DNA,科學家,北美要聞

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