一針6600萬! 諾華「基因療法」新藥在美上市 史上最貴

▲▼下毒,吸毒,毒品,毒藥,注射,打針,針頭,。(圖/pixabay)

▲Zolgensma可以治療先天的基因缺陷。(示意圖/pixabay)

國際中心/綜合報導

瑞士藥廠諾華(Novartis)研發的新藥「Zolgensma」已在美國上市,可用來治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」(SMA),藥物注入患者體內後,有效基因會取代掉缺陷基因,為顛覆傳統的「基因療法」。然而Zolgensma並不是人人都負擔得起,一劑就要天價210萬美元(約台幣6610萬元),是有史以來最昂貴的藥物。

▲▼瑞士藥廠諾華(Novartis)。(圖/路透社)

▲諾華認為,考慮到成本與現行療法,Zolgensma開出的價錢已經很合理。(圖/路透社)

據《衛報》報導,Zolgensma採用靜脈注射,進入到患者脊髓液再發揮藥效,先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試,目前美國食品暨藥物管理局(FDA)批准此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症病童。

報導指出,罹患脊髓性肌肉萎縮症的幼兒,有90%會在2年內死亡,過去市面上只有一種治療此疾病的藥物,如今藥廠巨頭推出Zolgensma,無疑是給了病童父母極大希望,但美國保險公司Harvard Pilgrim Health Care的首席醫療官謝爾曼(Michael Sherman)就質疑「許多藥物的問題在於它們太貴,有需要的人根本負擔不起。」

諾華表示,Zolgensma只需要一劑就能完成治療,不用一直花錢買下一劑藥物,相比之下划算得多,而且未來會和保險公司合作,家長可以分5年時間來支付費用,平均每年付42.5萬美元(約台幣1337萬元)。

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