記者洪巧藍／台北報導
今年春節期間離世的中研院法律學研究所博士後研究員、人權律師陳俊翰是脊髓性肌肉萎縮症（SMA）患者，他生前致力於爭取病友權益，因為健保給付條件限制，讓包含他在內的約300名病友無藥可用。健保署今（7）日召開專家會議，SMA背針、口服2款藥物全面給付獲共識，健保署長石崇良說，預計最快今年5~6月可以正式生效，將擴大到所有SMA病患都可以使用。
▲健保署長石崇良。（圖／記者洪巧藍攝）
▲中研院法學所博士後研究員陳俊翰。（資料照／記者湯興漢攝）
脊髓性肌肉萎縮症（SMA，全名為Spinal Muscular Atrophy）是一種因運動神經元退化，導致肌肉無力及萎縮的隱性遺傳性疾病，病人的運動功能會隨著時間，持續不斷地退步，直到肌肉無力、甚至無法自主呼吸而死亡。目前有3款治療藥，包含脊椎注射（背針）、口服藥物、另有一劑要價4900萬的基因治療針劑，健保都有條件給付。
健保署今日召開藥品專家會議，討論SMA治療藥物背針與口服藥物，藥商提案希望比照食藥署核准的適應症全部給付，石崇良表示，現行健保給付規範是以運動功能評估進行限制，分數達15分以上不給藥物，會中專家討論認為，運動功能評估與後續治療效果沒有絕對關連性，因此同意放寬給付條件。
石崇良說，這也意味未來將不再以運動功能評估絕對分數為給付依據，所有SMA病患都可以使用，不過因為藥物昂貴，建議中仍設下停藥門檻，包含使用後惡化到一定程度停藥，顯示藥物效益不足，就不再給予給付。由於背針與口服藥物兩者治療效益相當，會同步放寬，讓患者有所選擇。
石崇良指出，程序上經過專家會議還要經過共擬會才會發布，最快5~6月可以正式生效。統計SMA患者約400多人，之前已經有放寬用藥150人左右，另外250人在這一次都會全部納入健保適應症給付之中；這兩款藥物預估人年藥費約700多萬，一年總藥費約38億。
▲SMA患者陳俊翰律師現身分享他的故事，陳媽媽在旁細心照料。（資料照／記者湯興漢攝）
讀者迴響