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基因療法

首款基因療法藥治遺傳性失明 Luxturna每劑1265萬!

美國食品藥物管理局(FDA)去年12月19日核准第一款遺傳性疾病的基因治療藥物「Luxturna」,它能夠通過修復患者等位基因(biallelic)RPE65突變,來治療遺傳性的視網膜疾病(retinal disease)——萊伯氏先天性黑蒙症。不過這款堪稱「神藥」單劑費用就高達42.5萬美元(1265萬元台幣),如果要治好雙眼,就得花上85萬美元(同新台幣2530萬元)。

「免疫療法」抗血癌要價1425萬 一個月沒效不收錢!

美國食品藥物管理局(FDA)日前批准全球首例免疫療法藥物,利用患者免疫系統T細胞做成「活的藥」,注射回體內殺死癌細胞。目前臨床實驗已證實,83%患者在治療3個月後症狀緩解,首例接受治療的患者,至今5年尚未復發。雖然效果良好,但一次療程高達47.5萬美元(約1425萬元台幣)的價格,卻讓一般民眾難以負擔,而藥廠對此則承諾,假設治療一個月沒改善,將不收取任何費用。

「逆轉老化」有譜?驚人基因療法 老鼠變年輕、壽命更長

現今醫學雖然日漸進步,但人類依然難以抵抗衰老,隨著年齡向上增加,皺紋、白頭髮等也無法避免。不過,現在有科學家宣稱,老化過程或許可以「逆轉」,因為根據新型基因療法,研究團隊成功使老鼠變年輕,讓人類的「返老還童」露出一絲曙光。

基因療法造仿生視網膜! 「黑蒙」患者恢復視力獲新生

「萊伯氏先天性黑蒙症」(LCA)治療法出現重大突破!美國賓夕法尼亞大學(University of Penny)的班奈特(Jean Bennett)和研究團隊透過「基因療法」,以幹細胞培養出不會受到人體排斥的「仿生視網膜」,取代產生病變的視網膜,成功讓患者恢復部分視力,使其不再需要靠著拐杖行走,也不會產生副作用。

基因療法治好英國血癌女嬰  全球首例!

英國一名罹患血癌的1歲大女嬰理查茲,生命進入最後倒數時刻。傳統療法失效,醫生將修改過基因的細胞注入她體內,成功消滅癌細胞,開創全球首例。

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