首批「基因靜默藥物」批准!使病變RNA無力化 減緩遺傳症狀

太厲害啦!

文/辦公室廢柴

在醫療進步的今日,很多疾病都有了解藥或預防疫苗,但有些因為基因遺傳的疾病卻仍沒有解決辦法。近日有一項基因藥物通過了批准進行臨床實驗,對於基因改造的技術是一大進展。

美國食品藥品監督管理局(FDA)首次批准了基因靜默藥物(Gene-Silencing)進行臨床實驗,這種藥物能夠治療導致神經傷害的罕見遺傳疾病。

▲▼基因示意圖。(圖/取自免費圖庫pixabay)

這種叫作「Patisiran」的藥物是利用RNA干擾技術(RNAi),治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(hATTR),這種突變的蛋白質會在體內累積,會影響心臟與神經系統。

而RNA干擾技術能改變RNA分子,不再讓它的基因訊息傳遞,因此也能停止產生這種突變的蛋白質。「FDA的批准是RNAi發展中的關鍵性一步,這是變革性的一刻。」RNAi治療技術開發的James Cardia說。

這項技術可以追溯到20年前,首次發現之後曾經歷過大起大落,獲得了諾貝爾獎、後來又面臨技術瓶頸導致投資人紛紛撤資。現在科學家找到了解決辦法,也順利進入臨床實驗階段。

在225名患者接受實驗治療後,原本受神經損傷影響的步行速度平均都有顯著提升,雖然出現副作用,但是肌肉強度、反應速度與營養狀態都有所提升。

隨著FDA批准,使廣大的hATTR重拾希望。RNAi並不會對DNA永久性改變,這也使它能對目標微妙地調整,在醫療領域也是極具潛力的項目。

RNAi的研究機構也希望未來朝著阻止、甚至逆轉病症,不僅僅是像現在只有減緩症狀而已,甚至成為改革醫療技術的新浪潮。

via sciencealert

廢柴的粉絲團開張了,想要聽廢柴分享音樂、電影或是講幹話,就快來點個讚吧!

關鍵字: 基因基因改造辦公室廢柴

給本文來顆檸檬吧

最新留言

推薦閱讀

好奇男爬進後院「詭異大洞」PO網問用途 網友秒答:就糞坑啊

好奇男爬進後院「詭異大洞」PO網問用途 網友秒答:就糞坑啊

現在這個凡事問網友、不懂先估狗的時代,似乎只要把問題丟上網路就能得到解答,不過有時候問到的答案未必是你期望的結果,看看下面這位老兄就知道了。

老人容易有偏見?心理學教授:大腦退化控制不住偏激思想

老人容易有偏見?心理學教授:大腦退化控制不住偏激思想

在人們印象中,老年人都是和藹慈祥的樣貌,但是有時卻見到他們對時事評論有著很深的偏見或是歧視,難道老人就真的比較偏激嗎?其實這不僅是因為他們成長的環境,還跟身體上的變化有關。

科學家把光做成「水」!零摩擦+零黏性 為量子力學鋪新路

科學家把光做成「水」!零摩擦+零黏性 為量子力學鋪新路

在去年6月,物理學家則進一步利用光製造出玻色-愛因斯坦凝聚態,它是一種超流體狀態具有零摩擦、零黏性,可以讓光線像水一樣在物體周圍流動。

想約有新鮮腎臟的男孩!正妹詭異自介嚇壞網友:找免費活體器官?

想約有新鮮腎臟的男孩!正妹詭異自介嚇壞網友:找免費活體器官?

在交友軟體的速食文化中,如何用幾張照片與簡短的文字描述立刻吸引到對方的注意,就變成了一門很深的學問。不過下面的這個例子並不是要教大家怎麼吸引異性,而是告訴各位,最差的示範就在這裡啊!

封面塗砒霜!丹麥圖書館驚藏3本「有毒文獻」 翻頁舔手指立吐白沫

封面塗砒霜!丹麥圖書館驚藏3本「有毒文獻」 翻頁舔手指立吐白沫

相傳可能是《金瓶梅》作者的王世貞,為了替父親報仇,才寫了這本香豔露骨的情色小說進獻給嚴世藩。因為嚴世藩讀書時習慣用手蘸上口水來翻頁,因此王世貞就用砒霜混入墨汁來寫字。

盲女發展出「第二視力」!大腦自己重新佈線…看得見移動中物體

盲女發展出「第二視力」!大腦自己重新佈線…看得見移動中物體

來自蘇格蘭的Milina Cunning,在18年前因為呼吸道嚴重感染引起中風,經過52天的昏迷,她失去了視力。然而醒來6個月後,她卻突然告訴醫生自己能「看到」某些東西,像是慰問禮物上的金色緞帶閃光。

再見了白戶家爸爸!軟銀廣告狗16歲過世...經典形象橫跨10年

再見了白戶家爸爸!軟銀廣告狗16歲過世...經典形象橫跨10年

在軟銀的電信廣告中,總是出現這隻變成狗的白戶家爸爸,而這隻狗狗的本名其實叫作「海君」(カイくん),雖然常常被人誤認為柴犬或是秋田犬,但牠其實是一隻北海道犬。

創業賣「假睪丸」被罵蠢! 大叔重振公狗雄風...狂賣50萬對卵蛋

創業賣「假睪丸」被罵蠢! 大叔重振公狗雄風...狂賣50萬對卵蛋

有養寵物的人都知道,帶牠們去做節育手術幾乎是必經的過程,而在手術後或多或少會改變牠們的性格。有人擔心「狗狗睪丸被割」之後,會失去以往雄風而自卑,因此想出了「假狗蛋」的點子,這點子很蠢嗎?不,它賺翻了。

名廚用「泡麵假裝高級料理」 男顧客吃了滿足大喊:這碗值600塊!

名廚用「泡麵假裝高級料理」 男顧客吃了滿足大喊:這碗值600塊!

日本節目「ニンゲン観察!モニタリング」近日就有這樣的橋段,他們請來知名廚師操刀,用最常見的日清泡麵做為素材,看看能創造出什麼,而吃的人會不會發覺只是普通的泡麵呢?

路不平害披薩爆掉?達美樂啟動「披薩路平專案」 政府瞬間臉綠了

路不平害披薩爆掉?達美樂啟動「披薩路平專案」 政府瞬間臉綠了

不管是四輪還是兩輪,在路上最討厭的就是遇到凹凹凸凸的路面,即便有路平專案,還是經常能看到坑洞。這種情況不只台灣可見,連美國也一樣,於是有人就跳出來表示,政府不補我來補!