首批「基因靜默藥物」批准!使病變RNA無力化 減緩遺傳症狀

辦公室廢柴/Doge

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文/辦公室廢柴

在醫療進步的今日,很多疾病都有了解藥或預防疫苗,但有些因為基因遺傳的疾病卻仍沒有解決辦法。近日有一項基因藥物通過了批准進行臨床實驗,對於基因改造的技術是一大進展。

美國食品藥品監督管理局(FDA)首次批准了基因靜默藥物(Gene-Silencing)進行臨床實驗,這種藥物能夠治療導致神經傷害的罕見遺傳疾病。

▲▼基因示意圖。(圖/取自免費圖庫pixabay)

這種叫作「Patisiran」的藥物是利用RNA干擾技術(RNAi),治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性(hATTR),這種突變的蛋白質會在體內累積,會影響心臟與神經系統。

而RNA干擾技術能改變RNA分子,不再讓它的基因訊息傳遞,因此也能停止產生這種突變的蛋白質。「FDA的批准是RNAi發展中的關鍵性一步,這是變革性的一刻。」RNAi治療技術開發的James Cardia說。

這項技術可以追溯到20年前,首次發現之後曾經歷過大起大落,獲得了諾貝爾獎、後來又面臨技術瓶頸導致投資人紛紛撤資。現在科學家找到了解決辦法,也順利進入臨床實驗階段。

在225名患者接受實驗治療後,原本受神經損傷影響的步行速度平均都有顯著提升,雖然出現副作用,但是肌肉強度、反應速度與營養狀態都有所提升。

隨著FDA批准,使廣大的hATTR重拾希望。RNAi並不會對DNA永久性改變,這也使它能對目標微妙地調整,在醫療領域也是極具潛力的項目。

RNAi的研究機構也希望未來朝著阻止、甚至逆轉病症,不僅僅是像現在只有減緩症狀而已,甚至成為改革醫療技術的新浪潮。

via sciencealert

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