▲致死率達15%！「神經母細胞瘤」復發率高，救命免疫藥有望納健保。（圖／記者嚴云岑攝，下同）
記者嚴云岑／台北報導
神經母細胞瘤是兒童癌症中極惡性腫瘤，雖然佔比僅7.8%，但死亡率佔比卻高達15%。林口長庚幹細胞與轉譯癌症研究所陳鈴津院士跨國臨床試驗證實，持續接受GD2抗體免疫治療患者，5年無復發存活率與總存活率都較僅接受標準治療者佳，上月也通過藥物共同擬定會議評估，預計將要價千萬的療程納入健保，成為癌童新福音。
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小恩3歲時出現反覆發燒、腳痛、走路跛腳，一開始被當作關節炎治療，但隨著不明原因的發燒越來越頻繁，轉診至林口長庚醫院兒童血液腫瘤科後，才被診斷為第四期高危險群神經母細胞瘤，完成化療一年後不幸復發，因無力負擔高達千萬的免疫治療藥物GD2抗體，經過快2年的奮鬥，依然不敵病魔離世。
神經母細胞瘤是兒童癌症當中，除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常見的實體惡性腫瘤。林口長庚兒童血液腫瘤科陳世翔主任指出，神經母細胞瘤患者的疾病分期中，低危險或中度危險群病患者屬於預後較好的族群，一般來說接受手術或化學治療就有很好的預後，20年的存活率可達8成以上。
▲林口長庚醫院幹細胞與轉譯癌症研究所陳鈴津院士說明GD2抗體免疫療法研究成果。
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不過，一半以上的神經母細胞瘤患者屬於高危險群，在台灣，每年約有10-15位高危險群神經母細胞瘤的癌童，即使已經以高劑量化學治療、手術切除、放射治療將癌細胞清除，治療後殘存的少數癌細胞，在各種檢查中還是很難被發現，等到癌細胞又增生到一定程度時，病症又會出現，故復發率極高，20年的存活率僅剩3成。
為突破治療困境，陳鈴津主持一項大規模跨國的臨床試驗，研究團隊從2009年至2015年間，持續納入接受GD2抗體免疫治療後的患者，長期追蹤受試者人數高達1183名。
分析結果顯示，接受GD2抗體免疫治療組和標準治療組相比較，五年無復發存活率為61%、總存活率則有72%，相較於標準治療的46%與56%有大幅進步。即使在662名大於18個月第四期高危險群的癌童中，表現依然亮眼，五年無復發存活率和總活存率分別為57%和71%，研究成果已發表於2022年12月「臨床腫瘤學雜誌(Journal of Clinical Oncology) 」。
▲神經母細胞瘤轉移患者長期追蹤成效。
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臺大醫院小兒血液腫瘤科盧孟佑醫師分享經驗指出，神經母細胞瘤在2015年陳鈴津發展出新的免疫療法GD2抗體(dinutuximab)上市後，臺大醫院治療團隊積極以專案進口方式引進，針對移植後和復發高危險群病童治療，目前有10幾位病童治療使用過，在維持性治療或復發後合併化學治療使用，腫瘤治療反應不錯。
陳鈴津表示，GD2抗體已於2015年美國食品藥物管理局(FDA)核准上市，同年8月，歐洲藥品管理局(EMA)也正式給予藥證許可，可惜的是，在台灣許多適合使用GD2抗體的癌童家庭都在高價的自費藥物前望之卻步，被迫放棄最後一絲希望，希望健保能評估擴大使用標準，造福更多第四期高危險群神經母細胞瘤的病童。